domenica, 11 Giugno, 2023

Giornalesanità.it

In lutto la medicina...

Gabriella Fabbrocini, 58 anni, docente ordinario di Dermatologia dell’Università Federico II è morta...

Napoli Cardarelli, neuroradiologia interventistica...

La Neuroradiologia del Cardarelli, diretta da Mario Muto è stata identificata dalla Regione...

Il Ministro della Salute...

Secondo incontro delle Federazioni e Consigli nazionali degli Ordini delle professioni sociosanitarie (medici...

Frana a Casamicciola: Ordini...

"Frana a Ischia, l'Ordine professioni sanitarie Tsrm Pstrp di Na è pronto a...
HomeScienze e MedicinaRicerca: Cnr, trapianto...

Ricerca: Cnr, trapianto di cromosoma su cellule staminali umane

[dropcap color=”#000000″ style=”style-1″ background=”#ffffff” ] R[/dropcap]icercatori dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Irgb) e dell’IRCCS Humanitas hanno ottenuto per la prima volta cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) in cui un cromosoma X affetto da una malattia genetica è stato sostituito con un altro sano.
Molte malattie genetiche sono correggibili con tecniche più semplici del trapianto cromosomico, come ad esempio la CRISPR/Cas9, che permette di intervenire sulle porzioni del genoma malato “tagliandole” con una forbice molecolare o di sostituirle con sequenze sane.
Al contrario, le malattie cosiddette genomiche (dovute cioè ad alterazioni di grandi porzioni del DNA), come la maggior parte dei casi di Distrofia di Duchenne, possono essere corrette, almeno per ora, solo sostituendo l’intero cromosoma.
I cromosomi, che sono i portatori del DNA dell’individuo, componenti della cellula grandi circa un millesimo di millimetro, possono essere trasferiti da una cellula sana a quella malata solo mediante l’uso di microcellule. Tuttavia, il trapianto cromosomico, in cui un cromosoma difettoso viene sostituito in maniera perfetta con un suo simile sano non era mai stato effettuato. La metodica prevede l’introduzione dall’esterno di un altro cromosoma X, e successivamente la selezione di quelle cellule in cui il nuovo cromosoma si è sostituito a quello originario. La cellula così ottenuta ha un genoma normale, mantiene tutte le sue proprietà iniziali e può essere utilizzata a scopi terapeutici.
Trattandosi di un approccio ancora inesplorato, i ricercatori guidati da Marianna Paulis e Paolo Vezzoni (Cnr-Irgb), con la collaborazione di Stefano Duga, professore di Biologia Molecolare di Humanitas University, hanno esaminato la possibilità di trapiantare un cromosoma X, che nell’uomo è portatore di numerose malattie.
“Si tratta di un nuovo possibile metodo per curare alcune malattie genomiche attualmente incurabili, perché la lesione è troppo grossa per essere riparata mediante le tecniche attuali, incluso il gene editing basato sulla tecnologia CRISPR”, spiega Paulis. “Bisogna tuttavia dire chiaramente che ci vorranno parecchi anni perché questo approccio possa essere applicato al letto del malato”, precisa Vezzoni, che aggiunge: “Questa tecnica permette anche di trasformare una cellula staminale maschile in una femminile, un risultato che non è mai stato ottenuto in precedenza”. “Il lavoro rappresenta un importante avanzamento scientifico dimostrando che le cellule, dopo il trapianto del cromosoma X, non presentano altre modificazioni inattese nelle sequenze codificanti del genoma, un aspetto molto importante per valutare la sicurezza della procedura in vista di possibili applicazioni terapeutiche”, conclude Duga.
I risultati della ricerca, finanziata anche dalla Fondazione Nicola del Roscio, sono pubblicati sulla rivista internazionale Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.

Commenti da Facebook
spot_img

Iscriviti alla nostra newsletter

Resta sempre aggiornato sui temi di maggiore attualità nell'ambito sanitario e ricevi settimanalmente le nostre ultime notizie

Continua a leggere

Approvazione ieri in Parlamento, grazie al lavoro dell’Integruppo Parlamentare Malattie Rare e Oncoematologiche con UNIAMO, FAVO e AIL

La mozione presentata in Parlamento grazie al lavoro dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e Oncologiche e delle Federazioni UNIAMO e FAVO e AIL, è stata approvata all’unanimità, con particolare focus su diagnosi precoce, accesso ai farmaci e partecipazione delle associazioni...

In lutto la medicina campana, muore Gabriella Fabbrocini, ordinario di Dermatologia della Federico II di Napoli

Gabriella Fabbrocini, 58 anni, docente ordinario di Dermatologia dell’Università Federico II è morta stamattina nella sua casa a Napoli dove è tornata in ambulanza dopo essere stata dimessa giovedì sera dall’Istituto Pascale di Napoli in condizioni disperate a causa...

Malattie rare: al Bambino Gesù 20 reti europee e 23 centri di riferimento regionali

Il Bambino Gesù partecipa a 20 Reti Europee (ERN) ed è il riferimento per 23 Centri della Rete Regionale del Lazio per le malattie rare. Alla vigilia della Giornata Mondiale delle Malattie Rare del 28 febbraio, l’Ospedale annuncia l’apertura di un percorso dedicato alla...